Le siège de Sarepta à Boston. (Crédits: Sarepta)
Sarepta Therapeutics SRPT.O a annoncé mardi qu'un jeune homme était décédé des suites d'une insuffisance hépatique aiguë après avoir été traité par sa thérapie génique pour une dystrophie musculaire rare.
Les actions de la société ont chuté de plus de 25 %, à 75,86 dollars, dans les échanges avant bourse, à la suite de cette nouvelle.
La société n'a pas divulgué de détails sur l'âge du patient ni sur la date à laquelle la thérapie génique lui a été administrée.
La thérapie génique, connue sous le nom d'Elevidys, est approuvée aux États-Unis pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de quatre ans et plus.
Bien que la lésion hépatique aiguë ne soit pas un nouveau signal de sécurité, une défaillance d'organe conduisant au décès représente une gravité de la lésion qui n'avait pas été signalée auparavant pour la thérapie, a déclaré la société.
La lésion hépatique aiguë est un effet secondaire possible connu du traitement et est mentionnée dans ses informations de prescription, a ajouté la société.
La société a déclaré que les tests avaient révélé que le patient avait eu une infection récente, ce qui aurait pu être un facteur contributif.
Le patient était atteint du cytomégalovirus, qui peut infecter et endommager le foie, une affection connue sous le nom d'hépatite à CMV.
Selon la National Organization for Rare Disorders, la dystrophie musculaire de Duchenne touche environ un garçon sur 3.500 naissances dans le monde. Elle affaiblit les muscles squelettiques et cardiaques, ce qui s'aggrave rapidement avec le temps, et les patients meurent souvent avant l'âge de 25 ans.
((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
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